Comment Progelife veut devenir une biotech spécialiste des maladies rares

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Située à Marseille, la TPE développe des traitements contre les maladies rares impliquant un vieillissement accéléré. Ses découvertes pourraient également servir contre des pathologies plus répandues.

90% des maladies rares ne trouvent aucun traitement à ce jour, que ce soit pour guérir ou simplement pour améliorer les conditions de vie des personnes concernées.

La création de Progelife en 2014 vise justement à apporter des solutions à ces personnes, spécialement aux enfants atteints de maladies provoquant un vieillissement accéléré du corps entier ou d'une partie de celui-ci. A l'origine de l'entreprise, des recherches conduites par une équipe universitaire et l'Inserm qui ont permis, en 2003, de découvrir la mutation génétique à l'origine de la Progeria. "Cette maladie touche 300 personnes dans le monde, 12 en Europe. Il s'agit d'un vieillissement accéléré des enfants. Ils ont leur premier infarctus du myocarde à cinq ans et à treize ans, ils en paraissent soixante", explique Pierre Cau, directeur scientifique de l'entreprise. "Depuis, nous travaillons pour trouver un traitement qui améliorerait leurs conditions de vie".

Une première combinaison de deux médicaments est découverte et publiée en 2008. Découverte qui donne lieu à un essai thérapeutique de 2008 à 2013. Les résultats sont encourageants. Le traitement testé permet de réduire la toxicité de la progérine, protéine à l'origine de la maladie. En 2015 Progelife, qui a alors un an, brevète une autre famille de molécules permettant non seulement de réduire la toxicité de la progérine mais aussi d'en empêcher la fabrication.

En parallèle, elle s'intéresse à une autre pathologie : la xeroderma pigmentosum, plus connue sous le nom moins barbare de maladie des "enfants de la Lune". Un peu moins rare que la Progeria, elle concerne 3 000 à 5 000 patients dans le monde. Elle est causée par la mutation d'un gène qui empêche la réparation des lésions dues à l'exposition aux rayons UV. Un dysfonctionnement à l'origine d'une prédisposition jusqu'à 10 000 fois plus élevée que la moyenne d'avoir un cancer de la peau. Depuis 2016, Progelife développe un traitement à partir d'un peptide (petite molécule) découvert grâce à travaux de l'Inserm de Bordeaux dont elle a obtenu une licence en 2015.

Des découvertes transposables à des maladies plus communes

Si les maladies rares sont souvent boudées par l'industrie pharmaceutique, Pierre Cau assure que les découvertes en la matière peuvent servir à un grand nombre de pathologies. "Les mécanismes que l'on repère sont similaires à ceux de maladies plus répandues. Par exemple, dans le cas de la Progeria, il existe une trentaine de maladies rares qui, selon la littérature, pourraient bénéficier de nos recherches. Qui plus est, nous produisons tous de la progérine en vieillissant. Nous pourrions, à terme, trouver des manières d'améliorer le vieillissement dans la population générale".

Même raisonnement quant à la maladie des "enfants de la Lune" dont le traitement pourrait servir contre les cancers de la peau. Un marché d'envergure puisqu'on recense huit millions de nouveaux cas chaque année en Europe.

A la recherche de financeurs

Prochaines étapes donc : le lancement d'un essai clinique contre la maladie des "enfants de la Lune" pour une mise sur le marché du traitement d'ici 2025. Concernant la Progeria "nous sommes à la moitié du chemin", estime Pierre Cau. "Nous avançons pas à pas pour améliorer la qualité de ce qui a été fait afin de convaincre les investisseurs". Car si l'entreprise reçoit des fonds publics et privés (dont ceux de l'AFM Téléthon), elle est à la recherche de nouveaux financements. Elle a en effet besoin de 6 à 10 millions d'euros pour poursuivre son ambition, celle de devenir "une biotech spécialisée dans les maladies rares impliquant un vieillissement". Une expertise qui lui permettrait à terme de proposer des traitements contre les cancers de la peau liés aux UV ou aux greffes, contre diverses maladies inflammatoires, ainsi que certaines myopathies et des maladies du lysosome. Et Pierre Cau de conclure : "Nous avons les bonnes molécules. Nous voulons aller au bout et fournir aux malades des médicaments qui amélioreront leurs conditions de vie".

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